Rona Therapeutics、選択的脂肪減少RNAi医薬をRocheに11億ドル規模でライセンス供与

Rona Therapeuticsは、Rona独自の肝外送達プラットフォームを用いてアクチビン受容体様キナーゼ7（ALK7）を標的とする開発中のRNAi候補薬について、Rocheに全世界での独占的ライセンスを供与した。 ACVR1CにコードされるALK7は主に脂肪組織で発現しており、治療目的でサイレンシングすることで、除脂肪量を維持しながら内臓脂肪および異所性脂肪を選択的に減少させられる可能性がある。これは、インクレチンを基盤とする治療法を補完し得る、差別化されたメカニズムを提供する。 契約に基づき、Ronaは最大1億ドルの前払金および短期マイルストーン報酬を受け取る。また、開発、規制、商業化に関するマイルストーン報酬として最大10億6,000万ドルを受け取る資格を有し、全世界の純売上高に応じた段階的なロイヤルティも受け取る。 2021年設立のRonaは、同社の肝外RNAiプラットフォームを活用し、複数のプログラムをグローバル開発へと進めており、世界のヘルスケア投資家から支援を受けている。 同社によると、Rocheはこの独占的ライセンスに基づく開発および商業化の権利を保有する。