次世代RNAi医薬品企業City、$200 millionのIPO価格を決定

新しいタイプのRNA干渉療法に取り組む注目のバイオテクノロジー新興企業City Therapeuticsは、木曜日の新規株式公開（IPO）で$200 millionを調達した。 Cityは、1株18ドルで1,110万株強を売却した。これは、今週初めに予測を設定した際の想定を上回った。同社の株式は金曜日にNasdaqで、ティッカーシンボル「CTY」の下で取引を開始する。 長年Alnylam PharmaceuticalsのCEOを務めたJohn Maraganoreが共同設立したCityは、RNA干渉技術を新たな方向へ広げようとしている若い企業の一つだ。RNA干渉とは、有害なタンパク質を作る前に遺伝子を抑制する方法である。規制当局によって8種類のRNAi医薬品が承認されているが、その大半は希少疾患の治療に使われ、すべて肝臓の遺伝子標的を対象としている。 近年の技術的進歩により、企業はRNAiの適用範囲を広げることに自信を深めている。一部の企業はより一般的な疾患に焦点を当てており、別の企業は脳や肺など、異なる組織タイプにRNAi医薬品を送り込もうとしている。 Cityはその両方に取り組んでいる。例えば、同社のパイプラインにある上位3つの医薬品は肝臓の標的を対象としている。一方、それらは血液凝固障害や貧血などの慢性疾患と、変性眼疾患の双方を対象としている。 同社の最も開発が進んだ候補薬はCITY-FXIと呼ばれ、血液凝固タンパク質Factor XIを標的とする。他社が開発中のFactor XI標的薬と同様に、Cityの候補薬は、血栓が形成され、それが剥がれて移動し、害を及ぼす「血栓塞栓性」疾患を予防するよう設計されている。また、既存薬に伴う安全性上のリスクである出血のリスクを低下させることも想定されている。 Cityは、二次脳卒中予防、心房細動、がん関連血栓症など、複数の適応症でこの治療法を開発する計画だ。第1相試験では、Factor XIの濃度を最大85%低下させる能力が示されている。同社初の第2相試験は来年実施される予定で、人工膝関節置換術後に血栓が生じるリスクが高い人々を対象とする。 同社で2番目に開発が進んだ候補薬は、遺伝性の眼疾患であるスターガルト病を対象とする。この疾患には、複数のバイオテクノロジー企業が経口薬、遺伝子治療、その他の手法で取り組んでいる。CITY-RBP4と呼ばれるこの薬は、ビタミンAを眼へ運ぶタンパク質「RBP4」を作る遺伝子を抑制する。今年後半に第1相臨床試験に入り、2027年に結果が得られる見込みだ。 Cityは、地図状萎縮を含む他の眼疾患におけるCITY-RBP4の使用についても検討している。 Cityの3番目のプログラムは、長期的な疾患が慢性炎症を引き起こした際に発生する、特に一般的なタイプの貧血を対象とする。この「慢性疾患に伴う貧血」は、米国で500万人を超える人々に影響を及ぼすと同社は述べた。初期段階の試験は2027年に予定されている。Cityは最終的に、慢性腎臓病など、貧血が多く見られる他の疾患でもこの薬を試験する可能性がある。 これらの治療法以外にも、Cityが提出書類で述べた「新たな組織、標的、疾患領域へ」RNAi治療の適用範囲を広げることを目的とした、より初期段階の研究がある。Bausch + LombおよびBiogenとの提携は、その取り組みの一部である。また、Cityが従来のRNAi手法に対して一定の利点があると考えている、微小な合成RNAを基盤とする2つのプログラムもその一環だ。 CityはIPOに先立ち、Arch Venture Partners、Fidelity Management & Research、Invusなどから約$239 millionのベンチャー資金を調達していた。