FDA、米国での初期医薬品研究を迅速化する試験プログラムを開始

Food and Drug Administrationは火曜日、新薬の初期臨床試験を迅速化することを目的とした取り組みを正式に開始した。これは、製薬企業に対し、こうした試験を海外ではなく米国でより多く開始するよう促す政府主導の動きを前進させるものだ。 このパイロットプログラムは、Department of Health and Human Servicesが6月に初めて発表した取り組み「Operation Trialblazer」の一環で、製薬企業が治療薬をより早くヒトでの試験に移行できるよう支援することを目的としている。中国やオーストラリアのように規制環境がより緩やかで、新たな研究を迅速に進められる国で製薬企業がこうした試験を実施しようとする動きに対抗するものだ。 火曜日に発表された「Expedited Investigational New Drug Pilot」の下で、FDAは最大10の「qualified research institutions」を選定し、製薬企業とともにヒト試験を開始するための申請に取り組ませる。FDAによると、これらの機関は「専門的かつ相当な科学的専門知識」を備えており、申請書の構成要素が提出されるたびに、同局が「rolling review」を実施できるようになる。 同局は、パイロットプログラムで研究機関と製薬企業の組み合わせを8～10組選定することを目指している。申請期限は10月30日だ。 「expedited IND pilot programは、科学的発見からfirst-in-human trialsへ移行する際にかかる時間と不確実性について、drug sponsorsから繰り返し聞いている課題に直接対応するものだ」と、発表に先立つ月曜日の電話会見で、FDAのCenter for Drug Evaluation and Research所長Mike Davisは述べた。 米国では通常、医薬品を臨床試験に導入するまでに最長2年かかる。企業はオーストラリアや中国でこうした試験を開始することで、その期間を数カ月短縮できる。例えばオーストラリアでは、金銭的なインセンティブと審査の合理化の組み合わせにより、試験プロトコルの提出から70日未満で試験を開始できる。中国でも、一連の改革とバイオテクノロジーへの投資拡大によって、医薬品研究の進展が同様に加速している。 その結果、海外で実施される試験の数は急増した。HHSはメモの中で、オーストラリアは人口当たりの試験数が世界で最も多い国の一つだと記している。National Bureau of Economic Researchの論文によると、中国で実施された研究は2010年の年間1,000件弱から2024年には5,000件超へと急増し、米国で停滞している年間約3,500件を上回った。 こうしたコストとスピードの優位性は、開発パイプラインの強化を目指す大手医薬品開発企業の注目を集めている。BioPharma Diveのデータによると、2025年初頭以降、米国または欧州のバイオ医薬品企業と中国を拠点とする医薬品開発企業の間で、100件を超えるライセンス契約が締結されている。 「初期段階の臨床開発が海外に移れば、米国は投資、知的財産、優秀な科学人材、そして何よりも、米国の患者が救命治療薬を早期に利用できる機会を失うリスクがある」と、Mike Davisは月曜日に記者団へ語った。 今回開始されたプログラムは、試験実施施設の準備や倫理審査を「順番に」ではなく「並行して」行うようにすることなど、「ボトルネック」を緩和することで、こうした傾向を変えることを目的としていると、Center for Biologics Evaluation and Research所長Karim Mikhailは付け加えた。申請書のローリング審査を実施することで、同局は「より早い段階で問題を特定・解決し、臨床試験保留のリスクを下げ、first-in-human trialsへの道筋をより速く、予測可能なものにできる」と同氏は述べた。 「このパイロットは、業界のイノベーターと一流の研究機関を組み合わせてFDAに提出される質の高いデータの提出を迅速化するだけでなく、FDAが臨床試験の実施を認めた後に起こることも、このパートナーシップによって加速できるかを検証するものだ」とKarim Mikhailは述べた。 8月には、米国の製薬企業を代表する主要なロビー団体であるBiotechnology Innovation Organization（BIO）が、ローリング審査のプロセスは「おそらく大幅な時間短縮につながる」と認めた。しかし、BIOは、単一の研究機関がFDAの定めた要件を満たせるかについて懐疑的であり、こうした評価が「追加的な審査層」を加えて進展を遅らせる可能性を懸念していた。 火曜日の発表に先立ち、FDAの広報担当者は、学術研究センターだけでなく、受託研究機関も「qualified research institution」に該当し得ると述べた。広報担当者はまた、パイロットプログラムは中小企業やスタートアップを含む、すべての「eligible」drug sponsorsに開かれていると付け加えた。Mike Davisは、このプログラムが「初期開発のあらゆる段階で不要な遅延を減らす」と述べた。 このパイロットプログラムとOperation Trialblazerは、中国で急速に台頭するバイオテクノロジー部門に米国がよりよく対抗できるようにするため、米国政府が進めている改革の一部だ。6月には、超党派の下院法案が、中国への投資について連邦規制当局の審査対象となる産業のリストにバイオテクノロジーを追加することを提案した。