Zealand Pharma、約12億ドル規模の契約でGenerateのAIを肥満向けタンパク質に活用

Zealand Pharmaは25年以上にわたりペプチド企業として事業を展開してきた。そして今、コペンハーゲンを拠点とする同社は、タンパク質分野への進出を支援してもらうため、AIの専門企業に協力を求めている。 この発表は10月13日に行われた。ZealandはGenerate Biomedicinesと、複数の標的を対象とする戦略的提携・ライセンス契約を締結した。計画では、肥満およびその他の代謝性疾患を対象に、多重特異性タンパク質治療薬を設計する［1］。開始時点では2つのプログラムがあり、3つ目を追加するオプションもある。発表資料では標的が何であるかは明らかにされておらず、最も興味深い疑問が残されている。 ペプチドとタンパク質は、アミノ酸という同じ基本的な構成要素からできている。ただし、タンパク質のほうが一般的に大きく、より複雑な形に折りたたまれることがある。多重特異性とは通常、1つのタンパク質が同時に複数の標的に結合するよう設計されていることを意味する。Zealandの最高科学責任者であるUtpal Singhは、今回の動きによって同社ができることの幅が広がると述べている。 「AIと構造に基づく創薬のリーダーであるGenerateと協力できることを大変うれしく思います。この提携により、当社のツールボックスにタンパク質が加わり、既存の低分子およびペプチドの能力を補完するとともに、革新的な治療薬に向けた多薬理学の新たなアプローチが開かれます」と同氏は述べた。 平たく言えば、多薬理学とは、1つの医薬品が複数の役割を果たすことを意味する。代謝性疾患では、患者が一度に複数の問題を抱えていることが多いため、これは明らかな魅力を持つ。 Generateは2018年に設立され、自社を臨床段階の生成生物学企業と位置づけている。同社のプラットフォームは、生成AIと大規模な実験室での実験を組み合わせるものだ。ソフトウェアが設計案を提示し、実験室でそれを試験し、その結果を次のラウンドの改善に反映する。同社自身による説明は意欲的なものだ。このアプローチによって、歴史的に創薬が困難、あるいは創薬できないとされてきた標的や、既知の標的に新たな方法で取り組めるとしている。また、創薬から、同社が「薬剤生成」と呼ぶものへの転換を主導しているとも述べている。それが実証されるかどうかを判断するのは臨床現場である。 役割分担はかなり明確だ。GenerateはAIプラットフォームを使ったリード候補の選定まで研究を主導し、候補が決まった後は、Zealandが臨床開発、規制当局への申請、世界規模での商業化を引き継ぐ。GenerateのCEOであるMike Nallyは、最初の取り組みについて説明した。 「両社のチームはまず、2つの初期プログラムそれぞれについて、患者にとって優れた医薬品とはどのようなものかを定義します。その後、The Generate Platformを活用し、そのプロファイルを満たす、または上回る多重特異性候補を設計します」と同氏は述べた。 次は資金面だ。Generateは3,000万ドルを前払いで受け取り、前臨床初期段階のマイルストーンとして最大3,500万ドルを受け取る資格がある。2つの初期プログラムについては、開発、規制、商業化の各段階に分けて、マイルストーンの総額が約12億ドルに達する可能性がある。さらに、そこから生まれる製品の将来の全世界純売上高に応じた段階的ロイヤルティーも設定されている。その約12億ドルの大部分は、医薬品が目標を達成した場合にのみ支払われる。研究段階の提携にとって、それはまだかなり先のことである。 Zealandは、少なくともペプチド分野では、この種の取り組みに不慣れではない。同社によると、自社で発明した医薬品候補のうち10件以上が臨床開発に入り、2つの製品が市場に到達し、3つの候補が後期開発段階にある。また、同社のプラットフォームは、すでにデータ駆動型のアプローチとAI/MLのアプローチを用いていると説明している。Singhは、コペンハーゲンの本社とマサチューセッツ州ケンブリッジの米国拠点を持つ同社の基盤に、今回の契約を結びつけた。 「この提携は、当社のプラットフォームを拡大し、コペンハーゲンにある代謝分野の専門知識と、ケンブリッジにある複数のモダリティに関する専門知識を統合して、代謝の健康に向けた次世代治療薬を開発するという当社の戦略を反映しています」とSinghは付け加えた。 ZealandにはCooley LLPが、GenerateにはRopes & Gray LLPが助言した。 これらすべてをAIの話として読むのは簡単であり、実際にその側面もある。しかし、ソフトウェアでタンパク質を設計しても、通常の難関が残されている。安全性に関する作業、人を対象とした試験、そして規制当局への対応だ。また、発表資料からは、現時点で何かが人に投与されたことを示す情報はない。 長寿との関連は、代謝分野を通じて現れる。体重や血糖の問題は、健康に過ごせる年数を短くする心臓、腎臓などの疾患のかなりの部分の背景にある。そのため、これらの系統を標的とするより多様な種類の医薬品は、効果があるなら、この分野で歓迎されるだろう。現段階では、それにはかなり大きな「もしも」が付く。今のところ存在するのは、発表された数値のいくつかと、計画を持つ2社だけであり、両社が選んだ2つの標的は依然として明らかにされていない。