Ultragenyx、Sanfilippo遺伝子治療薬を400万ドルで価格設定；Bristol Myers Squibb、Orumの薬剤を棚上げ

Food and Drug Administrationは、まれで進行性の神経疾患であるSanfilippo症候群1型に対する初の遺伝子治療を承認した。Fayuviと呼ばれ、価格は395万ドルに設定されたこの治療薬は、8月以降にUltragenyx Pharmaceuticalsが市場に投入した2番目の遺伝子治療となる。アナリストらは、これら2つの治療薬のいずれも大型製品にはならないと予測している。一方、Ultragenyxは両方の承認に伴い、売却可能な医薬品審査バウチャーを取得した。これにより同社のバランスシートは「大幅に強化されるはずだ」と、William BlairのアナリストであるSami Corwinは記した。Ultragenyxは、より大きな売上の可能性を持っていたAngelman症候群治療薬の失敗を受け、今後のコスト削減を警告した。Fayuviの承認後、同社株は二桁台上昇した。 Bristol Myers Squibbは、3年前にスタートアップのOrum Therapeuticsからライセンスを取得した実験的ながん治療薬の開発を中止した。Bristol Myersは2023年、ORM-6151として知られるこの治療薬の権利に対し、Orumに1億ドルを前払いした。この薬剤は抗体薬物複合体とタンパク質分解技術を組み合わせたもので、急性骨髄性白血病を対象に試験されていた。しかし、規制当局への提出書類でOrumは、第1相試験のデータを検討した結果、追加のマイルストーン支払い義務とともに、この薬剤を棚上げすると述べた。Orumはこの取引において、条件付き支払いを最大8,000万ドル受け取る資格があった。 Rocheの二重構造の血液がん治療薬Lunsumioは、濾胞性リンパ腫を対象とした後期試験で成功した。Rocheは詳細を明らかにしなかったが、Lunsumioと標準治療を組み合わせた治療計画により、少なくとも1種類の治療薬を以前に受けた患者において、Rituxanと通常の治療と比べて無増悪生存期間が意味のある形で改善したと述べた。Rocheによれば、中間データの確認時点で生存データは「未成熟」だった。Lunsumioは現在、3次治療で承認されているが、今回の第3相試験によって、その承認を標準承認に変更し、使用を拡大できる可能性がある。Rocheはこの結果を規制当局に提出する意向だ。 Longeveronは、心疾患を対象とする実験的な細胞治療が第2相試験で失敗したことを受け、戦略的レビューを開始する。12週間の追跡調査後、この治療薬laromestrocelを投与された患者では、心臓が血液を送り出す能力を示す指標に統計的に有意な変化が見られなかった。Longeveronは、今後取り得る措置についてFDAと協議する予定だが、それまでの間に投資銀行を起用して「すべての選択肢を検討」し、コスト削減を実施する意向だ。 Rocket Pharmaceuticalsは、まれな心疾患であるDanon病の治療薬を試験する重要試験の変更について、米国の規制当局と合意に達した。Rocketは以前、試験参加者1人が死亡した後にこの試験を一時停止し、その後、これまでのところ別の3人の登録患者で安全性が確認された変更後のプロトコルで試験を再開していた。Rocketは火曜日、FDAがこの安全性に関する更新と、試験を完了するための道筋を支持したと発表した。同社は追加で9人の患者を登録し、2027年半ばに投与を完了したい考えだ。Rocketは10月初旬に開催するオンライン投資家向けウェビナーで、このプログラムについて最新情報を提供する予定だ。