Aspen、パーキンソン病の細胞療法を追求するため1億4,000万ドルのIPOを実施

パーキンソン病向け細胞療法を開発するAspen Neuroscienceは木曜夜、新規株式公開（IPO）を実施し、治療法の臨床試験をさらに進めるため1億4,060万ドルを調達した。 Aspenは約940万株を1株15ドルで売却した。これは提示していた価格帯の下限であり、同社は金曜日にティッカーシンボル「ASPE」でウォール街デビューを果たす。 Aspenは、ドーパミンを産生する脳細胞の破壊によって歩行、会話、日常的な作業の遂行が困難になるパーキンソン病において、自社の細胞療法が満たされていない医療ニーズに対応できる可能性があると主張している。パーキンソン病患者は数十年にわたり、症状のコントロールを助けるため、levodopaのようなドーパミン補充療法に頼ってきた。しかしAspenはIPO申請書で、こうした治療法は失われたニューロンを補充せず、「ニューロンの継続的な変性を遅らせる」こともないと述べた。 Aspenの解決策である「sasineprocel」は、ドーパミンを産生する細胞を補充するよう設計された一回限りの治療法だ。同社は患者の皮膚から細胞サンプルを採取し、それを改変して幹細胞の一種にする。次にAspenは、その細胞を「前駆細胞」に変え、患者に再導入されると最終的にドーパミンを産生するニューロンへ成熟するようにする。このアプローチには、疾患の進行を「遅らせる、または止める」可能性があるとAspenは述べた。 同社は、中期または「中等度に進行した」パーキンソン病患者を対象に、非盲検の第1/2a相試験でsasineprocelを検証している。初期の試験データは、良好な安全性プロファイルとともに、機能面で改善する可能性を示唆した。この試験の長期データは2028年に得られる見込みだが、Aspenはそれに先立ち、来年末までに第3相試験を開始する意向だ。 バイオテック企業によると、小児白質ジストロフィーと呼ばれる希少な脳疾患群向けの2番目の実験的細胞療法も、まもなく前臨床試験に入る予定だ。 Aspenは、パーキンソン病向け細胞療法に取り組む数少ない企業の一社だ。Bayerの子会社であるBlueRock Therapeuticsは第3相試験で治療法を検証している。Oryon Cell Therapies、XellSmart、そしてNovoから治療法を取得したCellular Intelligenceなども、開発中の候補を持っている。 これらの治療法の一部は、個々の患者の細胞ではなく、ドナーの細胞から作られている。Aspenは、同社の個別化アプローチは、治療後に免疫抑制薬を長期間投与する必要があるこうしたドナー由来の治療法よりも安全な可能性があると主張した。同社によると、いくつかの前臨床データは、患者個別化治療がより長く持続する効果を生む可能性も示している。 今年株式を公開した企業の大半は、株式公開時点で実験薬が中期段階またはそれ以降の試験に入っていた。しかしAspenのデビューにより、2026年には第1相開発中の医薬品を持つバイオテック企業9社も株式売却の価格を決定した。BioPharma Diveのデータによると、これは過去2年間の合計を上回る。 今年のIPOによる平均調達額も近年を大きく上回っており、データによると17社が少なくとも2億5,000万ドルを調達した。しかし、2024年以降のIPOがわずか数件にとどまる細胞・遺伝子療法メーカーは、まだ同程度の関心を集めていない。今年株式を公開した他の遺伝子医薬品開発企業はScribe Therapeuticsだけで、8月のIPOで約1億2,900万ドルを調達した。 これで、2026年に米国の証券取引所で株式を公開したバイオテック企業は29社となった。単年の社数としては2021年以来最多だ。