Biohavenの以前却下された希少疾患治療薬、FDAが再審査へ

Food and Drug Administrationが以前却下した希少疾患治療薬について、再審査が行われることになり、開発元のBiohavenに規制当局の承認を得る新たな機会が生まれる。 コネチカット州に拠点を置く医薬品開発企業Biohavenは木曜日、神経を損傷する疾患を治療する薬剤Vyglxiaについて、改訂した申請書が当局の審査対象として受理されたと規制当局への提出書類で明らかにした。Biohavenによると、FDAは専門家パネルを招集して調査結果を検討し、来年の第1四半期に新たな判断を示す見込みだという。 この発表により、Biohavenにとって重要な規制上の逆転の可能性が生まれた。Biohavenは、Pfizerが2022年に買収した片頭痛治療薬開発企業の第2の形態である。この「Biohaven 2.0」は元の会社と同じ経営陣が率いているが、複数の異なる疾患を対象とする医薬品パイプラインを追求している。 その中で最も開発が進んでいる治療薬がVyglxiaだ。Biohavenは、総称して脊髄小脳失調症と呼ばれる希少な遺伝性疾患群を対象にVyglxiaを開発している。この疾患群では、進行性の神経細胞損傷によって、平衡感覚、協調運動、発話に問題が生じる。承認されれば、この疾患に対して市場で販売される初めての医薬品となる可能性がある。一部のアナリストは、年間売上高が10億ドルを超えると予測している。 しかし、Vyglxiaは複数の医薬品規制当局で障害に直面している。欧州では、審査担当者がBiohavenの裏付けとなる証拠に疑問を呈したため、同社は承認申請を取り下げた。米国の規制当局も同様に懐疑的だった。Vyglxiaが疾患の進行を最大70%遅らせる可能性を示す結果があったにもかかわらず、FDAは、同社が実施した主要な試験について、設計などを理由に説得力に欠けると判断した。規制当局は昨年11月、正式にこの治療薬を却下した。 Biohavenは、この決定は予想外だったと主張した。この決定は、前FDA指導部が下した、物議を醸した数多くの希少疾患治療薬の却下の一つだった。同社はその後、コスト削減にも乗り出した。 それでも同社はVyglxiaを断念せず、木曜日の規制当局への提出書類によると、「新たな肯定的な裏付け分析」を添えて申請を再提出した。 この新たな開示を受けてBiohavenの株価は約25%上昇し、Wall Streetのアナリストからは楽観的な分析書が相次いで発表された。諮問委員会の会合が予定されたことについて、TD CowenのアナリストであるTyler Van Burenは、「承認の確率を大幅に高める」と記した。 当局の最高幹部の交代も、Biohavenの見通しに対するアナリストの強気姿勢を強めている。FDAは最近、前指導部が下した複数の決定を覆した。また、特に希少疾患治療薬の審査において、より柔軟な姿勢を取る意向も示している。 その姿勢の変化によって、Vyglxiaが市場に投入される「現実的な可能性が開かれた」と、RBC Capital MarketsのアナリストであるLeonid Timashevは付け加えた。ただし同氏は、Biohavenの成否は「こうした柔軟性の変更がどの程度広範なものだったかに大きく左右される可能性がある」と注意を促した。