FDAの「リセット」、希少疾病用医薬品審査の新計画で継続

新薬を市場に投入しようとすることは本質的にリスクの高い取り組みであり、最終的に90％超が失敗している。しかし、希少疾病の開発はさらに困難だ。研究に利用できる患者数が少なく、その疾患と、治験の評価項目として機能し得る潜在的なバイオマーカーの両方に関する知識も乏しいためだ。 そのため規制当局は、明確な安全性・有効性のエビデンスを求める通常の要請と、深刻な疾患に対する新たな治療法の必要性とのバランスを取ろうとする中で、しばしば難しい判断を迫られてきた。FDAの医薬品評価センターの元責任者であるPeter Marksは、こうした希少疾病用医薬品の多くを支持していたが、同時に、FDAが柔軟になりすぎたと指摘する批判者からの反発にも直面した。 その批判者の一人がVinay Prasadで、2025年にFDAの生物製剤センターを引き継いだ。President Trumpの下で、PrasadとFDAの前委員長であるMarty Makaryは、希少疾病用医薬品の開発企業を支援しようとする一方、業界や患者擁護団体を混乱させ、いら立たせる一連の強硬な姿勢も示していた。 現在、PrasadとMakaryはともに退任しており、FDAは依然として正式なトップを待っている。しかしFDAはその後、業界から批判を浴びた決定のいくつかを撤回した。Leerink PartnersのアナリストであるJoseph Schwartzは顧客向けメモで、今回の最新の取り組みはこの進行中の「リセット」を継続するものであり、両氏の在任期間を特徴づけた不確実性をさらに取り除く可能性があると記した。 「FDAは希少疾病について基準を引き下げているわけではないが、承認への道筋を、当てずっぽうの要素が少ないものにしている可能性がある」とSchwartzは記した。同氏は、この計画が「持続的な枠組み」になれば、「投資家が当然のものとみなすかもしれないが、バイオテクノロジーへの投資をよりしやすくしてきたFDAの取り組み」の一覧に加わる可能性があると述べた。 同氏によると、希少疾病用医薬品指定や優先審査バウチャーなど、過去のプログラムは業界に意味のある前向きな弾みをもたらしてきた。 FDAによると、米国では約3,000万人が希少疾病を抱えている。しかし昨年時点で、認識されている希少疾病のうち承認された治療法があるのは約5％にすぎなかった。