Merck KGaA、Silenceを13億ドルで買収しRNAiに賭ける

Merck KGaAのCEOであるKai Beckmannは、今回の取引について、専門性が高く、満たされていない医療ニーズがある分野へ同社のパイプラインを転換するとともに、外部イノベーションへの継続的な取り組みを進めるためのものだと説明した。これは、2つの希少腫瘍疾患向け医薬品をもたらした昨年のSpringworks Therapeutics買収に続くものだ。 その買収では、Merck KGaAはすでに承認された製品を取得した。Silenceの場合、同社はPhase 3プログラムに投資する必要がある。ただし、大手製薬会社であるMerck KGaAには、このプログラムを完了させるためのリソースが、Silenceが6月30日時点で保有していた7,200万ドルの現金および現金同等物よりも多くある。 Cantor Fitzgeraldのアナリストは、Phase 2のデータを分析した後、divesiranは高い有効性を示しているため、TakedaとProtagonistがPhase 3のMimrylo試験で登録した約300人の患者を必要としない可能性があると示唆した。また、Silenceの医薬品は、Mimryloで示された有効性を「有意義に上回った」と主張した。 Silenceを担当するWilliam Blairのアナリスト、Myles Minterは顧客向けノートに、「この取引により、競争が激化する分野における実行リスクが取り除かれ、競争的な入札プロセスとみられるものから、株主に短期的な価値がもたらされる」と記した。 polycythemia veraでは、異常な遺伝子が骨髄を刺激して赤血球を過剰に作らせ、危険な血栓が生じるリスクを高める。この疾患は、脾臓の腫大、潰瘍、痛風を引き起こすこともある。治療は、血液を抜く処置で行われることが多く、それで十分な効果が得られない場合、患者はJakafi、hydroxyurea、busulfan、または一種のインターフェロンなどの薬剤を受けることができる。 Mimryloとdivesiranはどちらも、鉄代謝を抑制するhepcidinというホルモンの濃度を上昇させることで作用する。divesiranは、TMPRSS6という遺伝子をサイレンシングすることでこれを実現する。この遺伝子は、Agios Pharmaceuticalsが開発している類似薬の標的にもなっている。 中期段階の試験では、divesiranを投与された人々では、プラセボを投与された人々と比べて、採血の回数が有意に減少した。また、採血が必要となる基準値を下回る赤血球レベルになった人の割合も、対照群と比べてdivesiran投与群で有意に高かった。