BrainChild、小児脳がん向け細胞療法の開発に1億1,600万ドルを調達

希少な脳がんを患う小児向けにCAR-T療法を開発する細胞療法開発企業のBrainChild Bioは、ベンチャー資金調達ラウンドで1億1,600万ドルを調達したと、同社が火曜日に発表した。 CAR-T療法は、免疫細胞から作製される強力な治療法である。いくつかのCAR-T療法は特定の血液がんの治療薬として承認されており、多くの企業が、ほかの腫瘍や、さらには自己免疫疾患に対する可能性を研究している。 しかし、BrainChildの創業者兼最高科学責任者（CSO）であるMichael Jensenによると、脳がんに対するCAR-T療法の試験を試みた企業はほとんどない。「脳に細胞を直接投与することに対して、脳は耐えられないだろうという先入観があります」と同氏は述べた。 BrainChildは異なる。3年前にSeattle Children’s Hospitalでの研究からスピンアウトした同社は、小児向けに特別に設計された2種類の脳がん細胞療法に取り組んでいる。 小児に焦点を当てることは、成長途上のバイオテクノロジー企業にとって一般的ではない。珍しい小児がんにおける販売機会は、成人に生じる多くの悪性腫瘍のより大きな市場と比べると小さいためだ。それでもBrainChildは、すでに大きな進展を遂げている。BCB-276と呼ばれる一方の治療法は、びまん性橋膠腫と呼ばれる希少で致死性の高い脳幹腫瘍を対象に、第2相試験中である。もう一方のBCB-214は、膠芽腫を対象とする前臨床開発段階にあり、来年にはヒトでの試験を開始する見込みだと、CEOのSteven Bruggerは述べた。 「小児向けプログラムへの資金調達は、これまでも、そして現在も常により困難です」とBruggerは述べた。「私たちが携わっているビジネスを理解している一方で、私と[Jensen]、そして何よりも患者さんとそのご家族にとって、いまだに非常に残念なことです」 National Cancer Instituteによると、びまん性橋膠腫（DIPG）は米国で毎年推定300人の小児に影響を及ぼしている。これらの腫瘍は通常、放射線療法、化学療法、そして場合によっては脳から液体を排出する外科的処置で治療される。しかし、罹患した小児の大半は診断から2年以内に死亡する。 BCB-276は、DIPGを含む幅広い腫瘍で過剰発現しているB7-H3というタンパク質を標的とする。注目すべき点として、投与を受ける患者は通常CAR-T療法で必要となるような、治療前の化学療法によるコンディショニング療法を受ける必要がない。この違いにより、BrainChildは治療を複数回投与することを想定できる。また、再設計された細胞を脳内にとどめることにも役立ち、サイトカイン放出症候群と呼ばれる過剰な免疫反応など、全身性の副作用のリスクを低減できる可能性がある。 「血液脳関門は私たちの味方です」とJensenは述べた。 連邦政府のデータベースによると、現在進行中の第2相試験の主要完了予定日は2028年である。 BCB-276に続く実験的治療法が、BCB-214である。この治療法は、最も一般的で致死性の高い脳がんの一つである膠芽腫で過剰発現している、B7-H3と、さらに2つの標的を攻撃するよう設計されている。Jensenによると、この治療法には、膠芽腫の内部および周辺にある「免疫抑制性」の環境で、強化された細胞が機能するのを助ける特定の構成要素がある。 BrainChildのシリーズAラウンドの投資家には、Seattle Children’sとWashington Research Foundationのベンチャー部門が含まれる。氏名非公表の「民間ファミリーファンドおよび財団」がこの資金調達を主導した。