ActioのチームがSetaraで第2幕を開く

Actio Biosciencesが資産の一部をJazz Pharmaceuticalsに売却してから2カ月後、同バイオテクノロジー企業を率いていたチームが、残りの取り組みを移すために設立した新会社を発表する。 Setara Biosciencesと呼ばれる同社は、金曜日に正式に発足した。Charcot-Marie-Toothという遺伝性疾患と過活動膀胱を治療できる可能性のある医薬品の開発を進めるため、9,000万ドルの資金を調達している。Setaraは、その他の希少疾患、てんかん、片頭痛を標的とする、探索研究段階の複数のプログラムも開始する。 Actioが当初注力していたのは、いわゆるKCNT1変異に関連するてんかんだった。同社が初期段階の試験に進めた医薬品は、機能異常を起こしたタンパク質を阻害するもので、患者が経験する発作の回数を減らすのに役立つはずだと同社は考えていた。Jazzは8月、このプログラムを対象にActioを13億ドルで買収した。 Actioの後継会社であるSetaraは現在、製薬企業にとって歴史的に困難な課題だったCharcot-Marie-Toothの進行を変えられる治療法の発見を目指している。ActioのCEOで、現在はSetaraのCEOでもあるDavid Goldsteinは、てんかん治療薬には発作率を下げるという明確な目標があると述べた。一方、Charcot-Marie-Toothのように多面的で進行が遅い疾患では、改善を測定するのはより難しい。同疾患の患者は手足の神経損傷と筋力低下を経験し、Setaraが標的とする「2C型」では、声帯の問題やその他の呼吸器の問題も経験する。 「さまざまな筋群が弱くなり、複雑な形で機能を損ないます」とGoldsteinは述べた。「そして、疾患の影響を評価し、治療によって改善しているかどうかを判断する最善の方法は何かという問題があります」 「setar」、つまり星を意味するファルシ語に由来するSetaraは、年末までに新たな主力プログラム「STAR-0871」を、重症型のCharcot-Marie-Tooth患者を対象とする第1b相試験に進める準備をしている。 Jazzが買収したてんかん治療薬と同様に、Setaraが開発している錠剤は、細胞の外側の縁に存在する小さなタンパク質の通路である特定のイオンチャネルを阻害する。Vertex Pharmaceuticalsは、こうした微細なゲートウェイを標的とする医薬品を中心に、数十億ドル規模の嚢胞性線維症治療薬事業を築いた。近年では、痛みやパーキンソン病などの神経疾患向けの新薬開発を進める、より広範な取り組みの標的にもなっている。 STAR-0871はその一例だ。この医薬品は、イオンチャネルタンパク質TRPV4を阻害する。このアプローチによって、Charcot-Marie-Tooth患者における疾患の原因となる多くの変異に対処し、「過剰に活性化している変異チャネルを取り上げ、その活性を野生型のレベルまで、またはそれ以下に戻す」ことができるはずだとGoldsteinは述べた。 同社はまた、過活動膀胱の患者を対象とする第2相試験でSTAR-0871を研究する。Goldsteinによると、Setaraが、米国で数千万人に影響を及ぼすこの疾患の研究を選んだのは、過活動膀胱の人々とCharcot-Marie-Toothの人々の間にいくつかの共通点を見いだしたためだという。 SetaraでGoldsteinに加わるのは、最高科学責任者のDavid Breckenridgeと最高財務責任者のCayce Dentonで、2人ともActio出身だ。 Deerfield Management、Canaan、Jazzを含むActioの初期投資家の多くが、新会社に資金を提供している。Jazzは8月の買収において、Setaraの少数株式を取得することに合意していた。 「JazzによるActioの買収は、Setaraの基盤となっている遺伝学主導の創薬・医薬品開発アプローチを検証するものだと考えています」と、Deerfield ManagementのパートナーであるJason Fullerは声明で述べた。 Setaraを通じてActioの残りのパイプラインを開発するという決定について、Goldsteinは「多くの新しく、非常に有効な医薬品を生み出す最善の方法」と説明した。 「私たちは、一定の価格で買いたい人にすべてを売るためだけに、これを始めたわけではありません」とGoldsteinは述べた。「小規模で、焦点を絞ったバイオテクノロジー企業は、私の考えでは、この種の初期段階の研究を行うのに最適な環境です」